Une Révolution Scientifique Japonaise : CRISPR S’attaque Enfin À La Trisomie 21
Une première mondiale vient de bouleverser l’horizon thérapeutique de la trisomie 21. Le 18 février dernier, la revue PNAS Nexus a publié les résultats stupéfiants d’une équipe japonaise dirigée par le Dr. Ryotaro Hashizume : la suppression réussie du chromosome 21 supplémentaire responsable du syndrome de Down.
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L’exploit repose sur CRISPR-Cas9, cet outil révolutionnaire d’édition génétique distingué par le prix Nobel de chimie en 2020. Plus rapide et précis que toutes les techniques antérieures, CRISPR avait déjà prouvé son potentiel thérapeutique. Mais jamais personne n’était parvenu à cibler directement la cause profonde de la trisomie 21.
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L’enjeu dépasse l’innovation technique. Cette condition génétique touche une naissance sur 700 dans le monde, entraînant déficiences intellectuelles, malformations cardiaques et risque accru de maladie d’Alzheimer précoce. Pendant des décennies, la médecine s’est contentée d’accompagner les symptômes sans pouvoir agir sur leur origine.
L’équipe japonaise vient de franchir cette barrière. Leur approche in vitro a permis d’éliminer le chromosome surnuméraire tout en préservant la paire normale, restaurant ainsi une fonction cellulaire normale. Une prouesse qui ouvre des perspectives thérapeutiques inédites pour des millions de familles concernées par cette condition génétique.
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